Avaliação do custo e efetividade do tratamento com hormônio de crescimento em crianças com baixa estatura em ambulatório terciário

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dc.contributor.advisorSpinola-Castro, Angela Maria [UNIFESP]
dc.contributor.advisor-coSiviero-Miachon, Adriana Aparecida [UNIFESP]
dc.contributor.advisor-coLatteshttp://lattes.cnpq.br/2051040617850849pt_BR
dc.contributor.advisorLatteshttp://lattes.cnpq.br/8489881363515207pt_BR
dc.contributor.authorSousa, Henrique Mezzetti [UNIFESP]
dc.contributor.authorLatteshttp://lattes.cnpq.br/0962271420929337pt_BR
dc.coverage.spatialSão Paulopt_BR
dc.date.accessioned2023-06-20T17:28:27Z
dc.date.available2023-06-20T17:28:27Z
dc.date.issued2023-04-18
dc.description.abstractO diagnóstico correto da etiologia da baixa estatura abrange uma adequada investigação de patologias pediátricas, endócrinas e o reconhecimento do que é normal ou patológico. Existem controvérsias em relação à melhor forma de diagnosticar os casos de baixa estatura com deficiência de hormônio do crescimento (DGH). Em um hospital terciário são seguidas as normas estabelecidas pelo SUS, nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT). Os estudos que avaliam o custo desses tratamentos e os resultados finais são muito limitados em nosso meio, assim como a aderência dos pacientes ao tratamento. Objetivo: 1- Verificar como a presença dos sinais de risco para baixa estatura e suspeita de DGH afeta a estatura final dos participantes, mediados pelo tempo de tratamento e pela quantidade total de hormônio do crescimento recombinante humano (rhGH) utilizada; 2- Identificar se os exames solicitados no início do tratamento conseguem identificar os sinais de risco para DGH (RDGH); 3- Identificar o custo do tratamento com rhGH, considerando o ganho de estatura e o término (ou não) do tratamento. Métodos: A população do estudo foi composta por amostra de conveniência, constituída por 70 pacientes com baixa estatura, acompanhados no ambulatório de Endocrinologia do Departamento de Pediatria da Universidade Federal de São Paulo - UNIFESP/EPM, tratados rhGH. Os prontuários foram aleatoriamente selecionados e corresponderam a pacientes acompanhados no serviço no período de 1992 a 2007. Para análise estatística foram realizadas análise de mediação com efeitos mediados causais, seguido de análise fatorial confirmatória (AFC) e análise exploratória descritiva. Resultados: A análise de mediação mostrou que existe um efeito total estatisticamente significante entre a estatura inicial (EI) e a estatura final (EF) influenciada pelos efeitos indiretos específicos através do tempo de acompanhamento (TA) e da quantidade total de rhGH (DOGH) utilizada (não ajustado: β= 1.380, p= <0.001; ajustado: β= 1.573, p < 0.001), mas a magnitude da relação mediada entre EI e EF não pôde ser quantificada. Na relação entre a diferença da estatura alvo-familiar (TH) e a estatura inicial (DIFINI) e EF há efeito total estatisticamente significante (modelo não ajustado: β= 0.757, p= 0.010; ajustado: β= 0.760, p= 0.002, respectivamente). Ainda, no modelo ajustado, há xviii um efeito indireto total (TA + DOGH) sobre a relação (β= 0.530, p= 0.018), sendo responsável por 69,7% deste mecanismo, onde o efeito mediado especificamente pela DOGH é o mais significativo (β= 0.313, p= 0.022) representando 57,3% da relação. A AFC indicou que os exames utilizados para capturar o traço latente de RDGH não representam realidade clínica ((X2(9) = 17.550, p = 0.0408; IFC = 0.874, ITL = 0.791, EQMA = 0.091 (pclose = 0.116; 90% CI = 0.023 a 0.197), RQRP = 0.109) e os dois exames de pico de GH não são confiáveis para indicar o tratamento com rhGH. O custo médio do tratamento total para 4UI foi de R$ 22.429,66 (DP = 16.165,34) e para 12UI R$ 69.998,47 (DP= 50.452,60); dos pacientes que não atingiram TH e pararam o tratamento foi relativamente maior do que para aqueles que terminaram e atingiram TH (R$ 799,01 contra R$ 682,75 por centímetro ganho). Conclusões: A relação entre as características iniciais dos pacientes mediada pela DOGH e pelo TA, indicam a necessidade de liberdade na conduta médica sobre a dosagem de rhGH administrada. Considerando o custo-efetividade do tratamento, os métodos diagnósticos utilizados para indicar o tratamento com rhGH na rede pública precisam ser revistos, assim como será necessário implantar um acompanhamento mais efetivo no sentido de garantir a aderência dos pacientes ao tratamento, diminuindo custos e aumentando sua efetividade.pt_BR
dc.description.abstractThe correct diagnosis of the etiology of short stature (SS) includes an adequate investigation of pediatric and endocrine pathologies and the recognition of what is normal or pathological. There are controversies regarding the best way to diagnose cases of short stature with GH deficiency (GHD). In a tertiary hospital, the norms established by the SUS, in the PCDT, are followed. Studies evaluating the cost of these treatments and the final results are very limited in our environment, as well as patient adherence to treatment. Objective: 1- Verify how the presence of risk signs for short stature and suspected GHD affect the final height of the participants, mediated by the treatment time and the total amount of GH recombinant human (rhGH) used; 2- Identify whether the tests ordered at the start of treatment are reliable for identifying risk signs for GHD; 3- Identify the cost of the treatment with rhGH, considering the gain in height, whether or not the treatment has finished. Methods: Seventy patients with SS participated in this study, followed at the Endocrinology outpatient clinic of the Department of Pediatrics at the Federal University of São Paulo, treated with rhGH. The medical records were randomly selected and corresponded to patients admitted to the service from 1992 to 2007. For statistical analysis, mediation analysis with causal mediated effects was performed, followed by confirmatory factor analysis (CFA) and descriptive exploratory analysis. Results: Mediation analysis showed that there is a statistically significant total effect between baseline height (BH) and final height (FH), influenced by specific indirect effects through follow-up time (FT) and total amount of rhGH (TAGH) used (not adjusted: β= 1.380, p= <0.001; adjusted: β= 1.573, p < 0.001), but the magnitude of the mediated relationship between BH and FH could not be quantified. In the relationship between the difference in target height and baseline height (DIFINI) and FH, there is a statistically significant total effect (non-adjusted model: β= 0.757, p= 0.010; adjusted: β= 0.760, p= 0.002, respectively). Also, in the adjusted model, there is a total indirect effect (FT + TAGH) on the relationship (β= 0.530, p= 0.018), accounting for 69.7% of this mechanism, where the effect mediated specifically by TAGH is the most significant (β= 0.313, p= 0.022) representing 57.3% of the ratio. The CFA indicated that the tests used to capture the latent trait of RDGH do not represent clinical reality ((X2(9) = 17.550, p = 0.0408; CFI = 0.874, TLI = 0.791, RMESA = 0.091 (pclose = 0.116; 90% CI = 0.023 to 0.197), SRMR = 0.109) and the two peak GH tests are not reliable to indicate treatment with rhGH. The cost of treatment considering 12UI R$ 69,998.47 (SD= 50,452.60); for patients who did not reach TH and stopped treatment it was relatively higher than for those who finished and reached TH (R$ 799.01 against R$ 682.75 per centimeter gained). Conclusions: The effectiveness of treatment with rhGH was demonstrated by the mechanism mediated by FT and TAGH. The potential impacts of such findings must be analyzed by SUS.en
dc.description.sponsorshipCoordenação de Aperfeiçoamento de Pessoal de Nível Superior (CAPES)pt_BR
dc.description.sponsorshipID88887.623687/2021-00pt_BR
dc.emailadvisor.customendocrino@angelaspinola.com.brpt_BR
dc.format.extent101 f.pt_BR
dc.identifier.urihttps://repositorio.unifesp.br/handle/11600/67998
dc.languageporpt_BR
dc.publisherUniversidade Federal de São Paulopt_BR
dc.rightsinfo:eu-repo/semantics/openAccesspt_BR
dc.subjectHormônio do crescimentopt_BR
dc.subjectCrescimentopt_BR
dc.subjectNanismopt_BR
dc.subjectHormônio do crescimento humano.pt_BR
dc.titleAvaliação do custo e efetividade do tratamento com hormônio de crescimento em crianças com baixa estatura em ambulatório terciáriopt_BR
dc.title.alternativeEvaluation of the cost and effectiveness of growth hormone treatment in children with short stature in a tertiary outpatient clinicen
dc.typeinfo:eu-repo/semantics/masterThesispt_BR
unifesp.campusEscola Paulista de Medicina (EPM)pt_BR
unifesp.graduateProgramPediatria e Ciências Aplicadas à Pediatriapt_BR
unifesp.knowledgeAreaCrescimento e desenvolvimento na infância e adolescênciapt_BR
unifesp.researchAreahormônio do crescimentopt_BR
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