Atualizações e particularidades do registro de medicamentos para doenças raras no Brasil
Data
2019-11-26
Autores
Alves, Marjory Silva [UNIFESP]
Orientadores
Ferraz, Helena Onishi [UNIFESP]
Tipo
Trabalho de conclusão de curso de graduação
Título da Revista
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Resumo
Uma doença é considerada rara quando o número de pessoas afetadas é menor que 5 em 10.000 habitantes. No entanto, essa classificação pode variar, como no Brasil, por exemplo, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) considera os dados de prevalência de 6,5 por 10.000 habitantes. Estima-se que 6 a 8 % da população mundial seja afetada por uma doença rara. São contabilizadas aproximadamente 7.000 diferentes patologias raras no mundo, sendo na maioria de etiologia genética, seguidas por infecciosa e viral, e apenas 2% possui tratamento específico estabelecido. Assim, apesar da baixa incidência individual, somadas, as doenças raras afetam uma parcela considerável da população mundial. No entanto, os investimentos em pesquisa pela indústria farmacêutica e políticas públicas em saúde não suprem a demanda desse importante grupo epidemiológico por tratamentos inovadores e mais acessíveis. Isso evidencia a necessidade de criar diretrizes terapêuticas e legislações específicas para regulamentar, incentivar o registro de medicamentos e garantir aos pacientes o acesso às terapias. No Brasil, em 2017, a ANVISA publicou a Resolução da Diretoria Colegiada número 205, que estabeleceu um mecanismo exclusivo para análise de certificação de boas práticas de fabricação, ensaios clínicos e registro de medicamentos novos que sejam destinados ao tratamento de doenças raras. A presente monografia trata-se de uma análise do processo de regulamentação da ANVISA para medicamentos destinados ao tratamento de pacientes com doenças raras. Foram apresentados os passos a serem seguidos pelo solicitante do registro no país, bem como uma comparação entre a legislação brasileira para registro de medicamentos novos, genéricos, similares, clones e biológicos e a legislação específica para o registro de medicamentos indicados para doenças raras. Também foram destacadas as dificuldades que os pacientes enfrentam para ter acesso a esses medicamentos e discutidos aspectos da judicialização em saúde, a qual muitas vezes, é o único meio pelo qual é possível pleitear o tratamento.
A disease is considered rare when the number of people affected is less than 5 in 10,000 inhabitants. However, a classification can be varied , as in Brazil, for example, the National Health Surveillance Agency (ANVISA) considers prevalence data of 6.5 per 10,000 inhabitants. It is estimated that 6 to 8% of the world's population is affected by a rare disease. Approximately 7,000 different ra re pathologies are accounted followed by infectious and viral, and onl in the world, most of them of genetic etiology, y 2% have specific treatment established. Thus, despite their low individual incidence, rare diseases affect a considerable portion of the world's population. However, investments in research by the pharmaceutical industry and public health policies do not meet the demand of this important epidemiological group for innovative and more affordable treatments. This highlights the need to create therapeutic guidelines and specific laws to regulate, encourage drug registration and ensure patients access to thera Brazil, in 2017, ANVISA published Resolution Nº pies. In 205, which established a unique mechanism for reviewing certification of good manufacturing practices, clinical trials, and submission of new drugs for the treatment of rare diseases. This mo initial nograph is an analysis of ANVISA's regulatory process for medicines for the treatment of rare disease patients. The steps to be followed by the applicant for registration in the country were presented, as well as a comparison between the Brazilian legislat ion for registration of new, generic, similar, clone and biological medicines and the specific legislation for the registration of drugs indicated for rare diseases. Difficulties were also highlighted for patients facing access to these medications and dis cussing a spects of health judicialize possible.
A disease is considered rare when the number of people affected is less than 5 in 10,000 inhabitants. However, a classification can be varied , as in Brazil, for example, the National Health Surveillance Agency (ANVISA) considers prevalence data of 6.5 per 10,000 inhabitants. It is estimated that 6 to 8% of the world's population is affected by a rare disease. Approximately 7,000 different ra re pathologies are accounted followed by infectious and viral, and onl in the world, most of them of genetic etiology, y 2% have specific treatment established. Thus, despite their low individual incidence, rare diseases affect a considerable portion of the world's population. However, investments in research by the pharmaceutical industry and public health policies do not meet the demand of this important epidemiological group for innovative and more affordable treatments. This highlights the need to create therapeutic guidelines and specific laws to regulate, encourage drug registration and ensure patients access to thera Brazil, in 2017, ANVISA published Resolution Nº pies. In 205, which established a unique mechanism for reviewing certification of good manufacturing practices, clinical trials, and submission of new drugs for the treatment of rare diseases. This mo initial nograph is an analysis of ANVISA's regulatory process for medicines for the treatment of rare disease patients. The steps to be followed by the applicant for registration in the country were presented, as well as a comparison between the Brazilian legislat ion for registration of new, generic, similar, clone and biological medicines and the specific legislation for the registration of drugs indicated for rare diseases. Difficulties were also highlighted for patients facing access to these medications and dis cussing a spects of health judicialize possible.