Avaliação do controle de tronco, equilíbrio e funcionalidade em pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne

Data
2019-04-29
Tipo
Dissertação de mestrado
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Resumo
Introduction: The main consequence of Duchenne muscular dystrophy (DMD) is progressive muscular weakness, which affects the trunk control and upper limb motor function (UULL) of patients. Accurate assessment tools are needed to determine the best therapeutic approach and monitor its effectiveness. However, there are few studies to verify trunk control in relation to the UULL function of ambulatory and non-ambulatory patients. Objective: To verify trunk control and UULL motor function in patients with ambulatory, non-ambulatory DMD and children without dystrophinopathy. Methods: Cross-sectional study. The sample was selected according to a sample calculation, composed of children without dystrophinopathy and patients diagnosed with DMD, divided into ambulators (Vignos ≤ 6) and non ambulators (Vignos ≥ 7) from the Vignos score, which evaluates the staging of the disease. Subsequently the volunteers were evaluated by the following functional scales: (1) Segment Assessment Trunk Control (SATCo-Br), trunk control, (2) Performance of Upper Limb (PUL) and (3) Jebsen Taylor Test (TJT), function of the UULL. The data was based on the SPSS program, version 22 or R, version 3.5.2. To compare numerical and categorical variables, the Kruskal Wallis test was applied, followed by the Dunn test, the nominal variables were analyzed by the Qui Quadrado test. Results: The sample was made by 88 volunteers, 30 non ambulatory group, 29 ambulatory and 29 in the reference group. The difference between the groups in relation to scoliosis, pain, trunk control, function od the UULL, by PUL scale, however there was no difference between the ambulatory and the reference group in all the TJT subtests, and the writing subtest was no different between groups. Conclusion: The trunk control and function of the UULL, by PUL scale, are the best in the reference group, followed by the ambulatory group, and worse in the non ambulatory group. The function of the UULL, by TJT, is different between ambulatory and non ambulatory, except in subtest of writing. The SATCo, PUL and TJT have been able to characterize patients ambulatory and non ambulatory, which can be used by clinical trials to test the efficacy of drugs, genetic therapies and other therapeutic approaches.
Introdução: A principal consequência da distrofia muscular de Duchenne (DMD) é a fraqueza muscular progressiva, que afeta o controle de tronco e a função de membros superiores (MMSS) nesses pacientes. Instrumentos de avaliação precisos são necessários para determinar à melhor abordagem terapêutica e monitorar sua eficácia. Entretanto, há escassez de estudos que verifiquem o controle de tronco em relação a função de MMSS de pacientes deambuladores e não deambuladores. Objetivo: Verificar o controle de tronco e funcionalidade de MMSS de pacientes com DMD deambuladores, não deambuladores e crianças sem distrofinopatia. Método: Trata-se de um estudo transversal. A amostra foi selecionada de acordo com cálculo amostral, composta por crianças sem distrofinopatia e pacientes diagnosticados com DMD, divididos em deambuladores (Vignos ≤ 6) e não deambuladores (Vignos ≥ 7) a partir da pontuação da escala Vignos, a qual avalia o estadiamento da doença. Posteriormente os voluntários foram avaliados pelas seguintes escalas funcionais: (1) Avaliação Segmentar do Controle de Tronco (SATCo-Br), investiga o controle de tronco, (2) Performance of Upper Limb (PUL) e (3) Teste Jebsen Taylor (TJT), ambas avaliam a função de MMSS. Os dados foram analisados por meio do programa SPSS - versão 22.0 e R, versão 3.5.2. Para comparar as variáveis numéricas e categóricas ordinais foi empegado o teste Kruskal Wallis, seguido do teste de Dunn, as varáveis nominais foram analisadas pelo teste Qui Quadrado. Resultados: a amostra foi composta por 88 voluntários, 30 no grupo não deambulador, 29 no deambulador e 29 no referência. Houve diferença entre os grupos em relação à escoliose, à dor, ao controle de tronco e à função dos MMSS pela escala PUL, porém não houve diferença entre os deambuladores e o grupo referência em todos subtestes do TJT, e o teste de escrita não foi diferente entre os grupos. Conclusão: O controle de tronco e a função de MMSS, pela escala PUL, são melhores no grupo referência seguido do grupo deambulador, e pior no grupo não deambulador. A função de MMSS, pelo TJT, é diferente somente entre deambuladores e não deambuladores, exceto no subteste de escrita. A SATCo, a PUL e o TJT foram capazes de caracterizar os pacientes deambuladores e não deambuladores, os quais podem ser utilizados por ensaios clínicos afim de testar a eficácia de medicamentos, terapias genéticas e outras abordagens terapêuticas.
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